新药FDA授予阿斯利康单抗药物MED

FDA授予阿斯利康单抗药物MEDI-治疗罕见病视神经脊髓炎的孤儿药地位

年3月9日--英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）及旗下全球生物制剂研发部门MedImmune近日宣布，FDA已授予抗CD19单克隆抗体MEDI-治疗视神经脊髓炎（neuromyelitisoptica，NMO）和视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitisopticaSpectrumdisorders，NMOSDs）的孤儿药地位。MEDI-由MedImmune开发，目前处于IIb期临床，开发用于NMO和NMOSD的治疗。

在美国，孤儿药（Orphandrug）是指用于患病人群不到20万人的治疗药物。作为全球最大的医药市场，美国对孤儿药研发的激励强度是最大的，除了7年的市场独占期，还有税费减免等其他一系列优惠政策。

视神经脊髓炎（NMO）是一种罕见的自身免疫性炎性中枢神经系统脱髓鞘疾病，主要影响脊髓和视神经并造成严重损害。该病可引发严重的肌无力、瘫痪、失明、呼吸衰竭、肠和膀胱功能问题及神经性疼痛。目前，尚无药物获批治疗NMO。有限的流行病学资料显示，NMO的患病率约为十万分之五，女性多于男性。

有研究表明，NMO和NMOSD患者体内会产生针对水通道蛋白4（aquaporin-4，AQP4）的抗体，这些抗体在NMO的发病机制中起着关键作用。MEDI-能够直接靶向并耗竭产生这些抗体的细胞。

关于MEDI-:

MEDI-是一种人源化单克隆抗体，以高亲和力靶向结合CD19蛋白，该蛋白表达于广泛的B细胞上，包括名为浆母细胞（plasmablast）的特定B细胞。研究表明，在这些浆母细胞中产生的针对AQP4的自身抗体AQP4-Ab（或NMO-IgG），在NMO的发病机制中发挥着关键作用。MEDI-能够直接结合浆母细胞表面的CD19蛋白，并耗竭这些浆母细胞。目前，MEDI-正处于一个全球临床试验，调查用于NMO和NMOSD的潜在治疗。此外，MEDI-治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤已处于II期临床。

艾伯维突破性抗癌药Imbruvica第5个适应症获FDA批准

年3月9日-美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）抗癌管线近日在美国监管方面传来特大喜讯，FDA已批准突破性抗癌药Imbruvica（ibrutinib）用于慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的一线治疗。此次批准，首次为CLL群体提供了一种无化疗（chemotherapy-free）的一线治疗选择，同时也使得Imbruvica在美国的治疗适应症达到了5个之多。此前，Imbruvica已获FDA批准用于：复发性或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）、经治慢性淋巴细胞白血病（CLL）、携带17p删除突变的CLL、Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）。

在美国，大约有11.5万例慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，每年新增约1.5万例。CLL患者多为老年患者，平均诊断年龄为71岁。此次批准，标志着CLL临床治疗的一个重大飞跃，将为CLL群体提供除传统化疗之外的一种新的一线治疗选择。

Imbruvica最初由美国医药巨头强生（JNJ）与Pharmacyclics公司共同开发，之后，强生在去年3月计划以超过亿美元收购Pharmacyclics，但却被艾伯维以亿美元成功抢婚。通过此次收购，艾伯维获得了这款“钱”途无量且与自身肿瘤学管线完美互补的突破性抗癌药Imbruvica在美国市场的销售权，该药在美国监管方面先后获得了突破性药物资格、优先审查资格、加速批准及孤儿药地位。

去年，Imbruvica在美国已获批的4个适应症，为艾伯维带来了近10亿美元的收入。业界对Imbruvica的前景也十分看好，预计该药的年销售峰值将突破50亿美元。

此次，Imbruvica一线治疗CLL新适应症的获批，是基于一项随机、多中心、开放标签III期RESONATE-2（PCYC-）临床研究的数据，该研究在例初治（既往未接受治疗）慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）老年患者（年龄≥65岁）中开展，调查了Imbruvica相对于苯丁酸氮芥（chlorambucil）的疗效和安全性。根据独立审查委员会（IRC）的评估结果，与苯丁酸氮芥相比，Imbruvica显著延长了无进展生存期（中位PFS：未达到vs18.9个月），疾病进展或死亡风险显著降低84%，达到了研究的主要终点。此外，与苯丁酸氮芥相比，Imbruvica也与显著更高的IRC评估的总体缓解率相关（ORR：完全缓解+部分缓解，82.4%vs35.3%，p＜0.）。Imbruvica治疗组有5例（占3.7%）实现完全缓解，苯丁酸氮芥治疗组有2例（占1.5%）实现完全缓解。

Imbruvica（ibrutinib）是一种首创的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过抑制肿瘤细胞复制和转移所需的BTK发挥抗癌作用。Imbruvica能够阻断介导恶性B细胞不可控地增殖和扩散的信号通路，帮助杀死并降低癌细胞数量，延缓癌症的恶化。在临床试验中，Imbruvica单药及组合疗法针对广泛类型的血液系统恶性肿瘤展现出了强大的疗效，包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）、Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）、弥漫性大B细胞淋巴癌（CLBCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）、多发性骨髓瘤（MM）及边缘区淋巴瘤（MZL）等。

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本文编辑：佚名
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