Lancet Neurol：Eculiz

Lancet Neurol：Eculiz

IgG自身抗体与水通道蛋白4（AQP4）结合后激活补体被认为是视神经脊髓炎患者中枢神经系统炎症和星形胶质细胞损伤的主要决定因素。一项来自美国的试点研究表明，Eculizumab仿佛耐受良好，可以显著下降发作频率，并稳定或改良侵袭性视神经脊髓炎谱系疾病患者的神经失能指标。Eculizumab具有明显疗效，值得进一步进行更大型的随机对比研究。相干论文于年4月26日发表于《柳叶刀?神经病学》（TheLancetNeurology）杂志。

该研究旨在弄清运用eculizumab（一种能中和补体蛋白C5的医治性单克隆IgG）医治视神经脊髓炎谱系疾病的疗效。

年10月20日到年11月3日期间，研究人员招募了来自美国两个中心的患者来参与该项开放标签实验。患者入选标准包括：AQP4-IgG血清阳性，年龄大于等于18岁，得了视神经脊髓炎谱系疾病，既往6个月内最少有过两次发作或既往12个月内最少有3次发作。患者在筛查访问和开始eculizumab医治后2周接受流脑菌苗注射。患者接受eculizumab静脉注射，每周mg，共4周，第五周mg，然后每两周注射一次，每次mg，共48周。共同主要终点为有效性（通过发作的次数来计算）和安全性。次要终点为残疾（通过残疾状态调查量表来算），离床活动（奥塞尔评分）和视敏度。在随访中，患者进行了完全的神经系统检查并填写了不良事件调查表。。。。